JAK 抑制剂联合疗法在 3 期试验中显示出治疗骨髓纤维化的潜力
发布时间：2025-03-21 10:04:55来源：
西奈山伊坎医学院蒂施癌症研究所的研究人员证明了一种新的联合疗法可以改善骨髓纤维化(一种罕见且侵袭性的血癌)患者的预后。
本月在《自然医学》杂志上发表的这项 3 期试验是针对未接受治疗的骨髓纤维化患者进行的首个基于 JAK 抑制剂的联合疗法的随机研究，标志着疾病管理方面的重大进步。
这项研究由西奈山血液癌症和骨髓疾病卓越中心主任 John Mascarenhas 医学博士领导，是第一项测试两种药物联合治疗骨髓纤维化(而非单用一种)的大型研究。该试验评估了 pelabresib 和 ruxolitinib 对新诊断为骨髓纤维化的患者的效果和安全性。研究结果表明，将这些靶向疗法结合起来可产生更深的临床反应，并有可能改变疾病进程并提高总体生存率。
“我们希望这项研究将标志着骨髓纤维化治疗新时代的开始，”Mascarenhas 博士说。“长期以来，患者一直依赖单一药物 JAK 抑制剂，尽管这些药物有益，但无法改变大多数人的病程。我们的研究结果凸显了合理设计的联合疗法的威力，它可以提供更深层次、更持久的反应。”
据美国癌症研究协会估计，美国约有 13,000 人患有骨髓纤维化。单药治疗失败的骨髓纤维化患者通常会在两到三年内出现不良反应。这项研究表明，联合治疗可以带来更持久的反应、更好的疾病控制，并可能延长生存期。
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